"SMA kampanyaları izne tabi, aileler sesini duyuramıyor"

11 aylık Güneş, SMA Tip 1 hastası. Şu an 7 kilogram. Kasları çok gelişemediği için solunum sıkıntısı çekiyor. Tek başına oturamıyor.

Bir dönem burnundan beslenmek zorunda kaldığını anlatıyor ailesi. Baba Zekeriya Karavil, Güneş'i anlatıyor:

"Solunum cihazı kullanmak zorundayız"

"10 aylık bir bebek normalde yürümeye, emeklemeye başlar, rahat yemek yer... Güneş bunların hiçbirini yapamıyor. Yeni doğmuş bir bebek gibi bıraktığımız yerde kalıyor. Beslenmede, nefes almada zorluk çekiyor. Kas kaybediyor. Havuzda yüzme yaptırıyoruz mesela orada çok aktif, suyun kaldırma kuvvetinden de yararlanıyor orada. Ama sudan çıkınca aynı sudan çıkmış balık gibi. Kolunu, ayaklarını, bacaklarını kullanamıyor. Katı yiyecek yiyemiyor. Solunum cihazı da kullanmak zorunda kalıyoruz çoğu zaman."

Yaklaşık iki ay önce gündemde olan ve henüz Türkiye'de onaylı olmayan Zolgensma isimli gen tedavisine başlaması için valilikten onaylı bir kampanya başlatıldı Güneş için. 

Kritere uymazsa ilaç kesiliyor

Babası kampanyayı nasıl başlattıklarını anlatıyor:

"Güneş 5 aylıktı ve hastalığı ile ilgili teşhis konulunca yıkıldık. Tedavisi zor dendi. Ankara'daki hocalara götürdük ve SMA Tip 1 hastalığı teyit edildi. Devletin karşıladığı Spinraza tedavisine başlandı. Bu ilaçlar alınmadan önce kritere tabi tutulduk, Güneş'in durumu ile ilgili. Bir puan verildi ve 4 doz ilaç aldı. 5. dozu almadan önce tekrar kritere tabi tutulacak. Önceki puana göre yüksek bir puan alamazsak ilaç kesilecek. Yüksek puan olursa 5. dozu alacak.

"Omurilikten veriliyor bu ilaç ve Güneş çok acı çekiyor. O ağlayınca biz yıkılıyoruz. Bu ilacı alsa bile kalkıp yürüyemeyecek. Bu nedenle yurtdışındaki Zongensma tedavisini almak istiyoruz, yüzde 95 oranında cevap veriyor çünkü."

"Bize çok soran var kampanya izni ile ilgili"

Güneş bu ilacı, 2 yaşından önce olması zorunlu. Şimdilik bu meblağın yüzde 17'sini toplanabildi. Kampanya sonunda yeterli miktar toplanırsa ABD'de tedavi alacak. Baba Zekeriya Karavil son olarak şunları ekliyor:

"Yurtdışındaki doktorlarla internet üzerinden görüşüyoruz. Bu zamana kadar aldığımız tedaviler, nasıl besleniyor, şu anki durumu nedir diye... Başka illerde başka çocuklar da var kampanya yürüten valilik izniyle. Bize çok soran da var biz de çok iletişim halindeyiz o ailelerle.

TIKLAYIN - SMA hastalığı nedir, tedavileri nelerdir?

TIKLAYIN - "SMA gen tedavisinin bilimsel etkinliği tasdikli, kampanyaları engellemeyin"

İki ay kadar önce SMA hastası bebekler ve ailelerin sesi gündemde oldukça yer tutuyorken şimdilerde bu haberler neden sönümlendi? Ailelerin durumu nedir, seslerini neden duyuramıyorlar?

Çocuk hakları alanında çalışan avukat Özge Üstün, Aralık ayında Yardım Toplama Kanunu'na birkaç maddenin eklenmesinden sonra medyanın da ilgisinin azaldığını söylüyor. 

"Daha sıkı yaptırımlar getirildi"

SMA hastalığı yaklaşık iki ay önce sürekli konuşuluyordu. Şimdilerde SMA'lı çocuklar gündemden düştü diyebilir miyiz? İki ayda ne değişti?

Gözlemlediğim kadarıyla medya artık SMA'lı hastalara eskisi kadar ilgi göstermiyor. Aralık ayında Yardım Toplama Kanunu'na birkaç madde eklendi. Bunun etkisinin olabileceğini düşünüyorum. Esasen bireylerin yardım toplaması bu değişiklikten önce de izne tabiydi. Ancak son değişiklik ile birlikte daha sıkı yaptırımlar getirildi. Bu da sanırım medyanın bu konuda doğrudan SMA'lı bebeklerin haberlerini yapmaktan çekinmelerine sebep oluyor.

"Kampanyalarla ilgili değişiklik torba kanun ile yapıldı"

SMA tedavisi, ilaçları oldukça pahalı olduğunu biliyoruz. Özellikle Türkiye'de onaylı olmayan gen tedavisi. Bazı aileler bu tedaviye ulaşmakta zorlanıyor. Neden bu izinlere ihtiyaç var ve bu izinleri almak çocukların tedavi süreçlerini nasıl etkiliyor?

Aslında yardım toplamanın izne tabi olması bir açıdan bu kampanyaların denetimsiz bir şekilde yürütülmesini engelliyor ve çocukları ne ailelerin ne de yetkililerin insiyatifine bırakıyor. Ancak yaptırımların sıkılaştırıldığı yasal değişiklik torba kanun ile yapıldı ve bu torba kanun terör ile mücadeleye ilişkin bir kanundu. Dolayısıyla; değişikliğin amaçsal açıdan yorumu yardım toplanması yoluyla teröre finansman sağlanmasını engellemek. Doğrudan bu bebeklere yönelik yapılmış bir değişiklik değil.

"Ailelerin problemi değil, kapitalizmin problemi"

Ülkemizde karşılanmayan ilaç Zolgensma ve bu ilaç da dünyanın en pahalı ilacı olarak biliniyor; ancak bu ailelerin problemi değil. Kapitalizmin problemi. Spinraza gerekli kriterler sağlanırsa ömür boyu karşılanıyor; ancak sağlanamazsa tabi ki aileler desteğe ihtiyaç duyuyor. Ancak ailelerin yürüttükleri kampanyalar Zolgensma ile ilgili. Bu ilacın da bedeli 2.400.000 dolar civarı. Dolayısıyla bu parayı toplamak da çok zor.

Yardım Toplama Kanunu'nun şöyle bir hükmü de var; eğer kampanya amacına ulaşamazsa ya da bu amacın gerçekleşmesi imkansız hale gelirse, örneğin çocuklar hayatlarını kaybederse, toplanan yardım aileye kalmıyor ve aynı veya benzer bir amaçla faaliyet gösteren bir kuruluşa devredilmesi gerekiyor. Dolayısıyla resmi izni bulunan aileler kampanyalarında bir olumsuzlukla karşılaşırlarsa ilgili kurumlar toplanan parayı aynı şekilde resmi izni bulunan başka bir SMA hastası bebeğe de devredebilir. Kanun bunu insiyatife bırakmıyor. Bir de tabi aileler de kampanyalarını kötüye kullanmak isteyen, örneğin bir bebek adına sahte makbuzlarla bağış toplayan dolandırıcılar hakkında suç duyurusunda bulunabiliyorlar. Yani iki yönlü bir denetim oluyor.

"İlerleme kaybedebiliyorlar"

SMA'lı çocukların tedavisinde konulan kriterlerin aileleri nasıl etkiliyor? Aileler seslerini eskisi kadar duyuramıyor sanırım...

Türkiye'de Spinraza ile birlikte fizik tedavi gibi belirli bazı yan tedaviler karşılanıyor. Ancak biliyorsunuz ki Spinraza hastalığın iyileşmesine fayda sağlamıyor. Bazı hastalarda kısmen ilerleme sağlıyor. Ancak özellikle SMA Tip 1 hastalarının kas kaybı çok erken başladığı için solunum sıkıntısı beraberinde yutkunma problemleri sıvı beslenme zorunluluğunu getiriyor. Bu problemler sebebiyle sağlıklı beslenemeyen bebeklerin bağışıklıkları da haliyle daha düşük oluyor ve ilerleme kaydedemiyorlar.

"Aileler eskisi kadar seslerini duyuramıyor"

Spinraza'yı alabilmenin kriterlerinden biri de hastanın değerlerinin iyileşme göstermesi ya da en azından gerilememesi. Bu hastaların özellikle SMA Tip 1 ve 2 hastalarının yaşamlarına devam edebilmeleri için Spinraza almaları elzem. Ancak kriterleri sağlayamayan hastalar bu ilaca ulaşamayınca maalesef hayatta kalmaları özellikle Tip 1 hastaları için imkansız hale geliyor. Bu da tabi ki aileleri olumsuz etkiliyor; çünkü Spinraza da oldukça pahalı bir ilaç.

Evet, aileler eskisi kadar seslerini duyuramıyorlar. Medyanın bu konuya eskisi kadar ilgi göstermemesi ailelerin seslerini duyuramamasına neden oluyor.

SMA Tip 1 hastaları için durum daha zor

Gen tedavisi Zolgensma hâlâ Türkiye'de geçerli değil, ancak çoğu aile bu tedaviye ulaşmaya çalışıyor öyle değil mi?

Şöyle; yürütmenin durdurulması kararı ile yurt dışı ilaç listesine mahkeme kararı şerhi ile eklendi. Ancak bildiğim kadarıyla henüz ilaç o kararı alan bebeğe uygulanmadı. Tabi bu konuda SUT (Sağlık Uygulama Tebliği) da düzenlenmediği için geri ödeme kapsamına da alınmadı. Zolgensma EMA ve FDA tarafından 2 yaşından küçük ve 13,5 kilogramın altındaki SMA Tip 1 hastaları için onaylandı.

Bildiğim kadarıyla diğer türler için hâlâ çalışmalar devam ediyor. Özellikle SMA Tip 1 bebeklerin aileleri bu tedaviye ulaşmaya çalışıyor; çünkü yaşamak için başka şansları yok. SMA hastalığı tiplerine göre belirli dönemlerde ortaya çıkıyor. Örneğin SMA Tip 0 anne karnındayken ortaya çıkıyor ve bu bebeklerin yaşama şansı hiç olmuyor. Tip 1'lerde 2 ila 6 ay arası ortaya çıkıyor. Tip 2'lerde biraz daha geç. Tabii kaslar oluşmadan ortaya çıkanlarda da oluşmuş az sayıdaki kasının kaybının ciddi etkileri olacağı için sonuçları daha vahim oluyor. Bu yüzden SMA Tip 1 hastaları için durum oldukça daha zor. Zolgensma; SMA Tip 1 hastalarının iyileşmesi için yüzde 95 oranında imkan sunuyor. Dolayısıyla; aileler için de kayıp kaçınılmaz olunca tek umut bu ilaç oluyor.

(AÖ)